I le aso 20 o Iulai, o le Talosaga Fou mo Fualaau Faasaina(NDA) o le pCAR-19B na atiaeina tutoatasi e Precision Biology na taliaina aloaia e le China National Medical Products Administration (NMPA). O lenei oloa o le uluai oloa CAR-T mo le leukemia o tamaiti i Saina, lea e faʻaaogaina e togafitia ai gasegase e 3-21 tausaga le matutua e iai le CD19-positive relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia (ALL).
O le Acute lymphoblastic leukemia (ALL) o se tasi o tumo matautia e sili ona taatele i tamaiti ma o se tasi lea o mafuaʻaga autū o le oti i tamaiti ma talavou. O le togafitiga o le chimeric antigen receptor (CAR-T) cell ua suia ai le togafitiga o le relapsed/refractory (R/R) B-cell ALL, faatasi ai ma le uluai oloa ua faamaonia e le FDA, Kymriah (tisagenlecleucel) na atiae e Novartis, ma faaleleia atili ai le fua faatatau o le faamalologa ma le taimi e ola ai.
O le pCAR-19B o se oloa otometi o le CAR-T cell fa'atasi ai ma se vaega fa'apitoa o le CD19-specific single-chain variable fragment (scFv) ua fa'alelei atili ua mamanuina e foia ai atugaluga tau le saogalemu.
Ia Novema 2023, na tuuina atu ai i le pCAR-19B le “Breakthrough Therapy Designation” e le China National Medical Products Administration mo le togafitia o le B-ALL.
O taunuuga aoga ma le saogalemu o le pCAR-19B i se suega faafomaʻi taua e aofia ai gasegase Saina o tamaiti ma talavou matutua e iai le R/R B-cell ALL.na fa'alauiloaina i lele Fonotaga Faaletausaga lona 66 a le American Society of Hematology (ASH).
Metotia: O lenei suega vaega 2 (NCT05334823) o se suʻesuʻega e tasi le vaega, tatala-igoa, ma le tele o nofoaga tutotonu. O gasegase e ≥ 3 tausaga ma le ≤ 21 tausaga i le taimi o le suʻega ma le CD19+ R/R B-ALL ua faʻamaonia sa aofia ai. O le faʻaiʻuga autu o le fua faatatau atoa o le faʻamagaloga (ORR), ua faʻamatalaina o le faʻamagaloga atoatoa (CR) faʻatasi ai ma le CR ma le toe maua mai o le toto e leʻi maeʻa (CRi) i totonu o le 3 masina talu ona tuiina.
Fa'ai'uga: E o'o atu i le aso 18 o Aperila, 2024, e 89 gasegase na lesitalaina ma faia i ai le leukapheresis, ma e 64 gasegase na maua le pCAR-19B infusion. E leai ni mataupu o le le manuia o le gaosiga. I totonu o gasegase na tu'uina i ai le tui, e 6.25% (4/64) e le mafai ona toe fa'aaogaina ma e 93.75% (60/64) ua toe fo'i i le tele o laina o togafitiga muamua po'o le allogeneic stem cell transplant. O le averesi o tausaga e 11 tausaga (vaega 3-21), ma le 56.25% (36/64) o tane. E le gata i lea, e 75% (48/64) o gasegase na tauaveina le itiiti ifo ma le tasi le gene e maualuga le lamatiaga. O le averesi o le mamafa o le pa'u o le ponaivi (BM) i le amataga e 58.3% (vaega 5%-98%) fa'atasi ai ma le mamafa o le mamafa o le pa'u o le BM (≥50%) na matauina i le 56.25% o gasegase.
I le su'esu'ega fa'asolosolo i le ogatotonu o aso e 211 (vaega 35-750), o le ORR sili ona lelei o le 90.63% (58/64), fa'atasi ai ma le 78.13% o gasegase (50/64) na ausia le CR ma le 12.5% o gasegase (8/64) na ausia le CRi, e sili atu nai lo le aoga o oloa fa'apisinisi e fa'asaga i le CD19 CAR-T na lipotia mai i le R/R B-ALL. 98.27% (57/58) o gasegase e iai le ORR na ausia le fa'amagaloga maualalo o le fa'ama'i (MRD)-negative. O le ORR i le 3 masina o le 76.56% (49/64). O le umi fa'asolosolo o le tali atu (DOR) o le 10.61 masina (95% confidence interval 7.66-20.96). O le umi fa'asolosolo o le ola atoa (OS) o le 23.92 masina (95% confidence interval 9.86-NR).
O le Cytokine release syndrome (CRS) ma le immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) na tutupu i le 98.44% ma le 50% o gasegase, i le faasologa lava lea. O le Grade ≥3 CRS ma le ICANS na matauina i le 29.69% ma le 39.06% o gasegase, i le faasologa lava lea. O le umi ogatotonu o le Grade ≥3 CRS ma le ICANS e 4 aso ma le 3 aso, i le faasologa lava lea. E leai ni maliu na mafua mai i le CRS po o le ICANS.
Fa'ai'uga: E ui i le mamafa o le avega o le BM blasts ma le maualuga o le lamatiaga o fesuiaiga o kenera, ae o le pCAR-19B na fa'aalia ai le maualuga o le fua faatatau o le fa'amagaloga, ausia ai le maualuga o le fua faatatau o le fa'amagaloga MRD-negative, tali tumau, ma se fa'atulagaga saogalemu e mafai ona taliaina. O lenei su'esu'ega o lo'o fa'atusalia ai le uluai su'ega fa'aklinikal taua o le B-ALL o tamaiti i se faitau aofa'i Asia, ma ofoina atu ai se filifiliga fou mo togafitiga mo tamaiti Saina ma tagata matutua talavou e iai le R/R B-ALL.
I le taimi nei, e tele isi suʻega faafomaʻi a le CAR-T i Saina, ma o loʻo latou sailia ni gasegase. Mo feutagaiga i vailaʻau fou ma tekinolosi, e mafai ona e faʻafesoʻotaʻi le Matagaluega Faavaomalo a le Falemaʻi Oncology a le Itumalo i Saute o Beijing.
Numera Telefoni：4008803716
Imeli：myimmnet@163.com
Fa'asinomaga
1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
2.http://cq.news.cn/20240728/b0a74788930d4be7a45996be2808dd4f/c.html
4.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
5.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
Taimi na lafoina ai: 22-Nov-2024